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低龄重度自闭症药物治疗新希望:布美他尼
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低龄重度自闭症药物治疗新希望:布美他尼
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最后更新:2022/1/2 0:54:05 by
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2022/1/2 0:54:05
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低龄重度自闭症药物治疗新希望:布美他尼
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低龄重度自闭症药物治疗新希望:布美他尼
对于低龄重度自闭症患儿来说,他们的神经元处高可塑状态,有效且易获得的自闭症药物亟待研发,以改善核心症状。
不久前,上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔的团队,与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授团队等合作,在Science Bulletin杂志上在线发表了一批论文,基于高循证的随机双盲安慰剂平行对照试验(RCT)实验设计,揭示一种价格便宜、药性温和、副作用小的利尿剂布美他尼口服片剂,有望成为适用于低龄重度自闭症治疗的新型药物。
布美他尼是一种广泛适用于儿科临床的利尿剂,具有改善自闭症社交沟通等核心症状的可能性。布美他尼应用于自闭症治疗,基于如下假设:布美他尼作为钠-钾-氯(Na-K-Cl)共转运体(NKCC1)的拮抗剂,可以调节中枢神经系统的氯离子稳态,恢复自闭症相关的脑功能。然而,考虑到样本量小、年龄跨度大和缺乏安慰剂对照,布美他尼对低龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。
研究显示,为期三个月的布美他尼干预可以改善3-6岁自闭症儿童社交沟通和感知觉障碍等核心症状,为低龄重度自闭症儿童进行药物治疗带来希望。这项研究是目前国际上单站点最大样本量的临床试验,其中71%为重度自闭症患儿。
本研究使用了一种新型神经影像技术,即磁共振波谱(MRS)技术,无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。提示布美他尼可能会帮助患儿,尤其是GABA功能受损的患儿。然而,自闭症存在病因异质性,不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别,也可能就是病因异质性的一种体现,有必要进行后续深入研究。
目前,低龄重度自闭症治疗以康复训练为主,尚无有效的药物。而关于布美他尼的发现,有望为自闭症药物研发带来新突破。
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